Enfim, a notícia mais esperada pelos portadores de Atrofia Muscular Espinhal (AME) no Brasil. O único medicamento do mundo aprovado para a doença, o Spinraza, começará a ser fornecido pelo Sistema único de Saúde (SUS) para os portadores de AME tipos 1, 2 e 3. O anúncio foi feito no dia 30 de outubro pelo secretário de Ciência e Tecnologia do Ministério da Saúde, Denizar Vianna, em audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados.
Segundo o secretário, o acesso ao medicamento ocorrerá por meio de duas formas de atendimento, de acordo com a classificação da doença. Vianna informou que, para os pacientes com tipo 1, o contato deverá ser feito diretamente com as secretarias municipais e estaduais de saúde. Já os portadores dos tipos 2 e 3 devem procurar o Ministério da Saúde, por meio da Ouvidoria do órgão (telefone 136). Existem, no país, 57 centros de referência que atenderão esses pacientes.
A portaria do Ministério da Saúde entrou em vigor no dia 24 de outubro. Em 24 de abril, o órgão havia anunciado a incorporação do medicamento Spinraza pelo SUS para portadores do tipo 1 da doença (Portaria Nº 24) e, em 11 de junho, o benefício também foi estendido aos pacientes com tipos 2 e 3 (Portaria Nº 1.297).
Thaís de Souza, de 32 anos, é portadora de AME tipo 3 e tem dois irmãos também diagnosticados com o mesmo tipo da doença: Liviani (30) e Murilo (24). Ela conta que a maior expetativa é de que o remédio estabilize a condição – que é progressiva.
Mesmo portando o mesmo tipo de AME, há variação na maneira como a doença desenvolve entre os irmaõs. Thaís anda. Liviane, porém, perdeu essa habilidade com 24 anos e Murilo, com 15. Murilo não deglute e é muito secretivo e eles esperam, com o uso contínuo do Spinraza, melhorar essa condição e reduzir o risco de engasgo.
Vitor Tocci (29), portador do tipo 2 da doença, afirma que está muito feliz com o anúncio da liberação pelo SUS do medicamento. Assim como Thaís, Vitor também revela que sua maior expectativa é de que a doença pare de progredir – e o que vier além disso, para ele, “é lucro”, em suas próprias palavras.
Linha do tempo do medicamento Spinraza:
23 de dezembro de 2016 - Aprovação do medicamento pelo FDA (órgão de controle de medicamentos do governo dos EUA).
25 de agosto de 2017 - No Brasil, ANVISA concede o registro do medicamento.
24 de abril de 2019 - Anúncio de incorporação do Spinraza para pacientes do tipo 1 ao SUS
30 de novembro de 2019 - Ampliação da distribuição do medicamento para pacientes do tipo 2 e 3
Sobre a AME
Conforme explica o Comitê Permanente de Regulação da Atenção à Saúde (COSAÚDE), da Agência Nacional de Saúde (ANS), a AME é uma doença com fenótipo variável, que acomete as mais diversas faixas etárias e apresenta a mesma fisiopatologia em todas as suas manifestações. A literatura divide a atrofia muscular espinhal em “tipos”. Os pacientes acometidos por AME tipo 1, considerado de início precoce, são aqueles que desenvolvem os sintomas com até seis meses de idade. Essas pessoas não conseguem atingir marcos motores esperados para a idade. Enfrentam dificuldades na sustentação do pescoço e inclusive na respiração, reduzindo consideravelmente a expectativa de vida.
Os pacientes acometidos por AME tipo 2 e tipo 3, consideradas de início tardio, são aqueles que desenvolvem os sintomas com mais de seis meses de idade. Esses indivíduos ou são capazes de sentar, mas não de andar, ou andam, mas perdem essa habilidade com a progressão da doença.
Para entender mais sobre o assunto, veja aqui
o vídeo da Neuropediatra Alexandra Prufer explicando a doença.