O governo brasileiro avalia, desde maio de 2018, a possibilidade de fornecer gratuitamente aos portadores de Atrofia Muscular Espinhal (AME) o medicamento conhecido pelo nome comercial Spinraza (nusinersen). O fármaco é capaz de conter a progressão dessa doença neuromuscular rara, que age sobre as células nervosas motoras na medula espinhal.
A nova administração federal parece estar dando alguns passos adiante (apesar de ainda em ritmo lento) no sentido de proporcionar dias melhores aos brasileiros que sofrem com a enfermidade.
Em um evento em comemoração ao Dia Mundial das Doenças Raras, em 27 de fevereiro, o ministro da Saúde, Henrique Mandetta, destacou que o uso da modalidade de “compartilhamento de risco” é um marco no Sistema Único de Saúde (SUS) e terá início com a aquisição do Spinraza. Na prática, isso significa que o governo só pagará pelo medicamento se houver melhora do paciente. O Spinraza poderá ser a primeira medicação incluída no SUS pelo viés da nova modalidade.
Sobre a AME
Conforme explica o Comitê Permanente de Regulação da Atenção à Saúde (COSAÚDE), da Agência Nacional de Saúde (ANS), a AME é uma doença com fenótipo variável, que acomete as mais diversas faixas etárias e apresenta a mesma fisiopatologia em todas as suas manifestações. A literatura divide a atrofia muscular espinhal em “tipos”. Os pacientes acometidos por AME tipo 1, considerado de início precoce, são aqueles que desenvolvem os sintomas com até seis meses de idade. Essas pessoas não conseguem atingir marcos motores esperados para a idade. Enfrentam dificuldades na sustentação do pescoço e inclusive na respiração, reduzindo consideravelmente a expectativa de vida.
Os pacientes acometidos por AME tipo 2 e tipo 3, consideradas de início tardio, são aqueles que desenvolvem os sintomas com mais de seis meses de idade. Esses indivíduos ou são capazes de sentar, mas não de andar, ou andam, mas perdem essa habilidade com a progressão da doença.
Sobre o medicamento
A primeira medicação para tratamento da AME foi aprovada, no mundo, em 23 de dezembro de 2016 pelo FDA (órgão de controle de medicamentos do governo americano). No Brasil, a ANVISA concedeu, em 25 de agosto de 2017, o registro do medicamento. De lá para cá, portadores, familiares e pesquisadores da doença aguardam a incorporação do fármaco ao SUS, já que o gasto para aquisição, no Brasil, chega a quase R$ 2 milhões por ano.
Alguns estudos clínicos foram implementados para verificar a segurança e a tolerabilidade, em longo prazo, bem como a eficácia da nusinersen, com critérios de inclusão e exclusão de participantes que incluem estágio da doença, idade e tipo de fenótipo. Resultados do estudo SHINE mostraram os benefícios de longo prazo do Spinraza para AME de início infantil, incluindo melhoras na função motora e aumento da sobrevida livre de eventos em participantes acompanhados por quase três anos. Novos achados demonstraram que pacientes com AME de início tardio tratados com Spinraza caminharam distâncias mais longas, enquanto apresentavam fadiga estável ou menos fadiga ao longo do tempo.
O SHINE é um estudo de Fase 3, de extensão aberta, multicêntrico, para pacientes com AME que participaram anteriormente do programa de estudo clínico com nusinersen, incluindo os estudos CS1/CS10/CS2/CS12, CS3A, ENDEAR, CHERISH e EMBRACE.
Comercialização do medicamento e incorporação ao SUS
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC), órgão federal responsável pela incorporação do remédio ao SUS, em seu relatório preliminar, recomendou a liberação do medicamente pela rede pública apenas para pacientes com AME 5q tipo I, e com até sete meses de idade.
Consulta pública
Após pressões da comunidade, envolvendo portadores da doença, familiares e profissionais de saúde, foi aberta uma consulta pública pela CONITEC, entre os dias 19 e 28 de março, para avaliar se o tratamento do SUS deve ser estendido a portadores de AME tipo I de qualquer idade. Foram mais de 41 mil contribuições em 10 dias. A decisão sobre o resultado da consulta pública será divulgada na 76ª reunião da CONITEC, prevista para o dia 04 de abril.
Acesso restrito ao remédio
Ainda assim, é preciso que se estenda o tratamento para todos os tipos de AME, não somente o tipo 1. De acordo com a neuropediatra Alexandra Prufer, “a bula aprovada pela ANVISA informa que a medicação é indicada para todos os tipos de AME e não faz restrição de idade, mas o Ministério da Saúde não tem verba para pagar o tratamento para todos os brasileiros que tenham AME. Portanto, está criando essas restrições”.
O gerente geral da Biogen, empresa responsável pela comercialização do Spinraza no Brasil, Christiano Silva, em nota oficial, afirma que “apesar da recomendação preliminar favorável para o subtipo I, entendemos que a comunidade AME como um todo precisa ter acesso ao tratamento pela rede pública de saúde. Acreditamos que a incorporação do medicamento conforme indicação de bula aprovada pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) – ou seja, sem qualquer restrição por subtipo ou idade – é o melhor caminho para possibilitar uma via legítima e sustentável de acesso”.
Portador do tipo 2 da doença e, portanto, fora dos parâmetros de pacientes com direito a receber o remédio pelo SUS, Vitor Tocci comenta a situação. “Já foi comprovado que há uma grande melhora nos pacientes que já fizeram uso do Spinraza e eu espero também fazer uso do remédio parar ter mais movimento e mais autonomia. Como há urgência e risco de morte prematura dos portadores do tipo 1 da doença, eu concordo que sejam os primeiros a terem o direito ao remédio pela rede pública, mas tenho bastante otimismo de que os próximos passos sejam positivos e que o remédio seja liberado na rede pública para todos os portadores de AME no Brasil, independentemente do tipo e da idade, para melhorar nossa qualidade de vida”.
Para saber mais sobre a Atrofia Muscular Espinhal (AME), acesse outras matérias produzidas pela equipe do Portal Health Connections AQUI e AQUI.
